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DNA编辑技术:新工具助力疾病研究和基因治疗

2025-10-09 17:25:08 887

阿德莱德大学、南澳大利亚健康与医学研究所(SAHMRI)和CSIRO的研究人员已经开发出一种新技术,可以以前所未有的效率编辑活细胞中的基因。通过修改一种名为Prime Editing的现有CRISPR技术,Fatwa Adikusuma博士及其同事们开发了一种新工具,可以以高达95%的效率进行DNA改变。这项研究已发表在《核酸研究》期刊上。

首席作者Fatwa Adikusuma博士是一位分子生物学家和基因编辑专家,他表示:“我们称之为核酸酶Prime编辑器的新技术提供了一个强大的工具,可进行高精度基因编辑。”他还指出,核酸酶Prime编辑器可能是更有效的精准基因编辑的改良替代品。Adikusuma博士和研究的共同负责人Thomas教授自CRISPR技术近十年前首次发表以来一直致力于改善基因组编辑策略。他们目前正在寻求新方法,进一步优化核酸酶Prime编辑器用于研究和治疗应用。

南澳大利亚基因编辑中心主任Thomas教授表示:“核酸酶Prime编辑器帮助我们高效地生成细胞和动物模型,以研究遗传疾病的发病机制。我们还可以利用这些疾病模型开发新疗法,包括使用核酸酶Prime编辑器本身进行基因矫正。”研究利用核酸酶Prime编辑器迅速生成了一个携带导致囊性纤维化最常见突变的小鼠模型。目前,他们正在致力于利用核酸酶Prime编辑器治疗失明、肌肉萎缩和囊性纤维化等遗传疾病的方式。

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