首位接受新眼药水治疗主要致盲原因之一的患者
Exonate今天宣布，与强生公司旗下的Janssen制药公司合作，在糖尿病性黄斑水肿（CI-DMO）患者志愿者的Ib/II期临床试验中，首位患者已接受了Exonate的首席化合物EXN 407的用药。
Exonate有限公司成立于2013年，由诺丁汉大学的学者大卫·贝茨教授、露西·唐纳森教授、布里斯托大学的史蒂文·哈珀教授和新南威尔士大学的乔纳森·莫里斯教授共同创立。
Exonate首席执行官凯瑟琳·比奇博士表示：“我们首次临床试验的启动是验证我们眼药水方案的重要一步。这是一个独特的机会，可以开发药物，有可能改善视网膜血管疾病患者的治疗，并改变那些遭受视力损失的患者的生活。与Janssen的合作非常积极，我们共同设计了一项我们认为将产生有意义结果的研究。”
利用血管内皮生长因子（VEGF）的选择性剪接，Exonate已开发了治疗视网膜新生血管疾病的小分子药物。EXN 407抑制丝氨酸/精氨酸蛋白激酶1（SRPK1），促使产生刺激血管形成的VEGF形式。CI-DMO是由血管向视网膜生长引起，目前对CI-DMO和其他视网膜疾病的治疗选项需要定期注射进眼球。EXN 407经设计可在滴眼时达到视网膜，并代表了治疗视网膜血管性眼病的潜在转变，摆脱注射。临床前研究表明，EXN 407对由糖尿病诱发的新生血管形成和视网膜血管通透性有影响，没有出现重大耐受性或安全问题。
在澳大利亚各地的视网膜中心进行了涉及48名患者的双盲、随机多中心试验。该试验包括一个剂量递增阶段，期间将测试三种EXN 407剂量和一种安慰剂，然后是扩大阶段，有更多患者志愿者和较长的药物使用期。该研究旨在证明安全性和耐受性，并通过减少一部分患者视网膜厚度的探索性终点来展示疗效。到目前为止，澳大利亚已成功应对COVID-19，预计不会出现患者招募方面的重大延迟，我们期待在2022年初公布最终结果。
DMO是糖尿病性视网膜病变患者中最常见的导致视力丧失的原因，全球约有2100万人受到影响。DMO是视网膜中心区域液体积聚的结果，与液体和血浆蛋白从视网膜血管渗漏导致视网膜厚度增加而关联，导致中央视力丧失。尽管DMO在糖尿病性视网膜病变加重时更有可能发生，但它可以在疾病的任何阶段发生。
